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Syndrome d’hypercroissance : un traitement spectaculaire

Jusque là aucun traitement curatif n’était disponible pour les patients atteints d’un syndrome de CLOVES caractérisé notamment par une hypercroissance musculaire et osseuse. C’est pourquoi la découverte de l’efficacité d’une molécule en développement contre le cancer constitue un formidable espoir thérapeutique. Testée chez des patients présentant des formes graves de la maladie, le traitement génétique a montré des résultats inattendus, associés à très peu d’effets indésirables.

Des patients souffrant du syndrome de CLOVES, une maladie génétique grave, ont constaté pour la première fois, une diminution importante et rapide des masses vasculaires et des excroissances dont ils souffraient. C’est l’utilisation du BYL719, un inhibiteur spécifique du gène PIK3CA, qui a permis cette évolution positive et inattendue. Ce gène est fréquemment muté chez les patients atteints du syndrome, comme chez les malades de certains cancers. C’est pourquoi une équipe de l’hôpital Necker-Enfants malades* a fait appel au laboratoire Novartis pour bénéficier de la molécule, actuellement en cours d’essai thérapeutique en oncologie.

« En janvier 2016, après avoir obtenu l’autorisation de l’ANSM d’utiliser ce médicament expérimental, le Dr Guillaume Canaud (principal auteur de l’étude ndlr) a démarré le traitement chez un premier patient », explique l’Inserm. Âgé de 29 ans, il était porteur d’une forme très évoluée avec un pronostic vital engagé, et pour qui  plus aucune chirurgie ou embolisation radiologique ne pouvait être proposée.

Les résultats observés sont très positifs. « Dix-huit mois plus tard, ce premier patient n’a présenté qu’un seul effet secondaire, une hyperglycémie, bien contrôlée par un simple régime alimentaire », précisent les chercheurs. Devant un tel succès, le Dr Canaud et son équipe décident de poursuivre les tests. Dans un modèle murin d’abord, qui se révèle aussi concluant.

Aussi efficace pour les enfants

« Au cours de l’été 2016, une enfant de 9 ans atteinte d’une forme sévère du syndrome de CLOVES avec une tuméfaction vasculaire menaçant sa vie […] a bénéficié de ce traitement expérimental », indiquent les chercheurs. Là encore, un résultat époustouflant. Sans « qu’aucun effet secondaire [ne soit] constaté chez ce premier enfant […] et que sa croissance [ne soit] affectée au cours des 12 mois du suivi ».

Depuis lors, 19 patients ont bénéficié, grâce à une autorisation de l’ANSM, du traitement par BYL719. Dans le détail, 15 enfants et 4 adultes. « Dès les premiers jours après initiation du traitement, tous ont présenté une amélioration spectaculaire de leur état général et notamment une réduction rapide de la taille des tumeurs vasculaires, des dilatations veineuses, de l’aspect cutané ou du volume anormal des membres ainsi qu’une diminution de la fatigue et une meilleure résistance à l’effort », énumèrent les médecins. « Par ailleurs, tous ont connu une amélioration de leur scoliose [et] ont ainsi pu selon les cas reprendre une activité physique, arrêter les traitements à base de morphine, retourner à l’école… »

De l’intérêt d’une communication entre les chercheurs

« Le BYL719 représente un formidable espoir thérapeutique même pour des formes très sévères », souligne le Dr Canaud. Ces résultats démontrent en outre « l’intérêt de mettre au point des traitements ciblés dans les maladies génétiques[…], mais également la nécessité d’une très forte interaction entre cliniciens et chercheurs pour faire avancer la connaissance et le développement de nouveaux médicaments », conclut-il.

Un formulaire a été mis en place sur le site de l’hôpital Necker (Paris) pour les malades souhaitant prendre contact avec l’équipe du Dr Canaud.

A noter : une demande de brevet a été déposée par Inserm Transfert au nom de l’AP-HP, de l’Université Paris Descartes et de l’Inserm.

*AP-HP, l’Université Paris Descartes, l’Inserm (INEM l’Institut Necker Enfants Malades – Centre de médecine moléculaire)

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